24
Informatie
Verenigingsnieuws
I
Tekort aan Cerezyme
®
door productieprobleem
De farmaceutische firma Genzyme kampt op dit moment met ernstige productieproblemen voor Cerezyme, het me-
dicijn voor de ziekte van Gaucher, omdat er een besmetting met een (voor mensen ongevaarlijk) virus is opgetreden
in hun bioreactoren. In die reactoren wordt het medicijn geproduceerd in zichzelf vermenigvuldigende cellen, die oor-
spronkelijk afkomstig zijn van een Chinese hamster. Het medicijn is op dit moment wereldwijd praktisch niet leverbaar,
doordat de productie in juni heeft stilgelegen. Daarnaast is vorige week het besluit genomen om halffabrikaten, die ten
tijde van de tijdelijke sluiting nog in bewerking waren, weg te gooien, om de kans op herbesmetting te reduceren. De
wereldvoorraad Cerezyme is nu 20% van normaal. Als iedere patiënt normaal behandeld zou worden, is alles eind
september op. De Genzyme fabriek is inmiddels volledig schoongemaakt en de eerste bioreactoren zijn weer opgestart.
Het is de verwachting dat dit tegen het einde van het jaar weer voor nieuwe aanvoer van Cerezyme zal zorgen. De
periode van schaarste zal dan ook in ieder geval tot het einde van het jaar duren.Wat nu?
Ook de productie van het middel Fa-
brazyme“, voor de ziekte van Fabry, is
getroffen, maar daar is de verwachte
schaarste minder groot. In juni, toen
de besmetting werd ontdekt en de pro-
ductie werd stilgelegd, is, in eerste in-
stantie, in overleg met behandelaars,
gekozen voor het verdelen van de
schaarste, door de dosis en frequentie
van het medicijn bij stabiele patiën-
ten aan te passen. Kinderen, nieuwe
patiënten en patiënten met ernstige
symptomen, bleven zo toegang hou-
den tot gebruikelijke doseringen.
AMC
Bijna alle patiënten met de ziekte van
Gaucher worden in Nederland be-
handeld en begeleid in het AMC. Alle
patiënten die behandeld worden met
Cerezyme, hebben in juni al een brief
gehad van het AMC over de stand
van zaken en met bericht over de
aanpassingen aan de doseringen.
Prof. Dr. Carla Hollak geeft aan dat
in de week van 17 augustus een vol-
gende brief over de nieuwe situatie
de patiënten zal bereiken. ‘Voor pa-
tiënten die “stabiel” zijn, zal nu gel-
den dat zij de therapie moeten
onderbreken of moeten overschake-
len naar behandeling met Zavesca.
Wat de beste optie is, moet individu-
eel bekeken worden. We hebben met
alle patiënten persoonlijk contact.
Sommige patiënten zijn wellicht ge-
schikt om mee te doen aan een stu-
die met GENZ-112638, een nog niet
geregistreerde orale behandeling.
Deze studie staat al gepland om bin-
nenkort van start te gaan.
Ook zullen we mogelijkheden onder-
zoeken voor het verkrijgen van een
alternatief enzym van de firma Shire,
dat nog niet geregistreerd is.
Voor alle kinderen en voor volwas-
sen patiënten met ernstige ziektever-
schijnselen, geldt dat er (aangepaste
dosering) Cerezyme beschikbaar
blijft.’
VKS is de patiëntenorganisatie die
patiënten met Gaucher vertegen-
woordigt. Zolang de schaarste aan-
houdt, verzorgen wij via onze
website
www.stofwisselingsziekten.nl/nieuws
een regelmatige update van nieuws
en achtergrondinformatie over deze
kwestie.
Hanka Meutgeert
Gaucher Vereniging nu bij VKS
In april hebben de aanwezige leden van de Gaucher Vereniging Nederland tijdens de familiedag gestemd over
het ontbinden van de vereniging en het verder doorgaan als diagnosegroep Gaucher binnen VKS. Met tien
stemmen voor, een onthouding en een stem tegen is het voorstel aangenomen. De discussie over de toekomst
was in de voorafgaande jaren al gevoerd. Er is opnieuw uitgelegd hoe een en ander zal gaan gebeuren. Ook zijn
de voorwaarden nogmaals toegelicht. Alle leden van de GVN hebben in de loop van juli een speciale editie van
de Gaucherie ontvangen en daarmee is ook het einde gekomen aan 25 jaar Gaucherie.
In het verleden is aan Gaucherpatiën-
ten vaak gevraagd om een bijdrage te
leveren aan studies, zo ook aan de 018
studie. In deze studie is gekeken naar
hoeveel mensen met de ziekte van
Gaucher een zenuwaandoening (po-
lineuropathie) hebben. Het onderzoek
bestond uit drie aspecten: klachten,
afwijkingen bij het lichamelijk onder-
zoek en een afwijkend zenuwgelei-
dingsonderzoek (EMG). In Europa
hebben 103 mensen hieraan meege-
werkt en bij 17 patiënten is polineu-
ropathie vastgesteld.
Het lijkt er op dat polineuropathie
vaker voorkomt bij mensen met de
ziekte van Gaucher. Patiënten die
meegewerkt hebben aan dit