15
eling van de toekomst?
Verschil stamceltherapie en gentherapie
Stamceltherapie is niet hetzelfde als gentherapie. Beide be-
handelingen hebben als doel om ziekten te genezen en/of te
voorkomen, maar zijn nog in de onderzoeksfase. Bij stam-
celtherapie worden nieuwe cellen en weefsels gekweekt uit
stamcellen. Bij gentherapie wordt genetisch materiaal in de
cel gebracht om genen die niet goed werken te vervangen
of te veranderen. Pijnappel: ‘Combinaties van stamcel-en
gentherapie worden ook onderzocht in het laboratorium.
Soms gebruikt men bij stamceltherapie cellen waarvan het
DNA (erfelijk materiaal) met behulp van gentherapie is ver-
anderd. Momenteel maakt gentherapie gebruik van virussen
die het goede gen in een cel kunnen inbrengen. Een risico
hierbij is ook weer dat wanneer dit virus met het extra gen
in het DNA van de cel gaat zitten een patiënt kanker kan
ontwikkelen. Zeer recent zijn nieuwe methoden ontwikkeld
die zonder het gebruik van virussen genen kunnen inbren-
gen. Deze methoden worden momenteel op brede schaal
getest in het laboratorium en verder ontwikkeld.’
Waarvoor kan stamceltherapie dienen?
Stamceltherapie kan in theorie voor uiteenlopende medische
problemen een oplossing bieden. Stamceltherapie zou een
oplossing kunnen zijn voor organen die zelf niet kunnen
herstellen, zoals hersenen en het hart, en voor het inbrengen
van cellen die het lichaam zelf niet (meer) aanmaakt, zoals de
alvleeskliercellen bij suikerziekte. Pijnappel: ‘Zowel stam- als
gentherapie zijn therapieën van de toekomst. Stamcel-
therapie wordt nog niet gebruikt. De eerste gentherapie is
sinds kort tot de Europese markt toegelaten. Het wordt op
kleine (test)schaal gebruikt bij de stofwisselingsziekte
Lipoproteïne Lipase deficiëntie waarbij het vettransport in
het bloed defect is. Een virus dat zich niet inbouwt in het
DNA brengt een gen in spiercellen in. De spiercellen geven
het ontbrekende enzym af aan het bloed waardoor vetten
weer normaal getransporteerd kunnen worden. Wel is nog
onduidelijk hoelang deze behandeling blijft werken.’
Pijnappel vervolgt: ‘Bij en aantal andere ernstige ziekten is
gentherapie getest bij patiënten. Bij MLD (Metachromatische
Leukodystrofie, een stofwisselingsziekte van spieren en
hersenen) wordt klinisch onderzoek verricht om te kijken of
cellen rechtstreeks kunnen worden ingebracht in de herse-
nen. Bij Cystic Fibrosis (taaislijmziekte) wordt momenteel een
inhalator getest waarmee je virussen inhaleert, die in je
longen gaan zitten. Het defecte gen wordt via dit virus
opgeheven waardoor je longen beter gaan functioneren.’
Zelf werkt Pijnappel aan de toepassingen van stamcel-
therapie bij lysosomale stapelingsziekten. Dit is vooral labo-
ratoriumonderzoek waarbij iPS cellen worden gebruikt als
ziektemodel, en waarbij onderzocht wordt of deze cellen in
de toekomst gebruikt kunnen worden voor therapieën.
De vooruitzichten?
Pijnappel verwacht dat stamcellen
in de toekomst steeds meer toege-
past zullen worden. Onderzoekers
proberen om alle mogelijke soorten
cellen en weefsels te maken. Wel is
daarvoor nog heel veel onderzoek
nodig en heeft elke nieuwe behan-
deling goedkeuring nodig voor het
op de markt kan. De grootste uitda-
ging daarbij is of getransplanteerde cellen uiteindelijk hun
beoogde functie gaan uitoefenen. Pijnappel is positief.
‘Ik verwacht dat stamcellen in de toekomst een bijdrage
kunnen gaan leveren aan therapieën. De toekomst zal
uitwijzen welk type cellen en weefsels het meest geschikt
zijn voor behandeling met stamcellen.’
Ir. Caroelien Schuurman,
freelance voedingskundige en tekstschrijver
Het is belangrijk dat de cellen die
ingebracht worden uiteindelijk
echt gaan doen wat je wilt.
