14
Als ouder van een kind met een aangeboren afwijking hoop je dat nieuwe behande-
lingen de kwaliteit van zijn of haar leven kunnen verbeteren. Pim Pijnappel is moleculair
bioloog en werkt als onderzoeker bij het Erasmus MC in Rotterdam. Zijn onderzoeks-
groep werkt aan stamceltherapie als behandeling voor stofwisselingsziekten. Wat is
stamceltherapie en wat kunnen we ervan verwachten?
Stamceltherapie: behan
Waar staan we?
Bij stamceltherapie worden cellen of weefsels, gekweekt in
het laboratorium, gebruikt om beschadigde cellen of weef-
sels in het lichaam te vervangen of te herstellen. Dit gebeurt
met behulp van zogenoemde stamcellen. Een stamcel is als
het ware een voorlopercel, die zich kan vermenigvuldigen
en specialiseren tot elke willekeurige cel. De bekendste
stamcellen zijn de cellen die aanwezig zijn in vroege
embryo’s, dit zijn embryonale stamcellen. En in de navel-
streng van een pasgeborene zijn ook stamcellen te vinden.
Pijnappel: ‘Volwassenen hebben ook (adulte) stamcellen,
deze bevinden zich bijvoorbeeld in spieren, darmen, huid,
en het beenmerg. Deze stamcellen zorgen voor herstel bij
schade maar ook voor weefselvernieuwing. Momenteel
wordt in het laboratorium onderzocht of het mogelijk is om
adulte stamcellen te isoleren uit weefsels, om die vervolgens
te transplanteren in zieke weefsels om die te herstellen.’
Pijnappel vervolgt: ‘Sinds 2006 bestaat ook de mogelijkheid
om verschillende soorten cellen van volwassenen, bijvoor-
beeld huidcellen verkregen door een huidbiopt, in het labo-
ratorium om te vormen naar zogenoemde iPS-cellen:
geïnduceerde Pluripotente Stamcellen. iPS-cellen lijken sterk
op embryonale stamcellen, en kunnen alle cellen van het
lichaam vormen. Ook kunnen ze zich vermenigvuldigen.
Cellen van een donor hebben altijd risico op afstoting,
cellen van de patiënt zelf worden niet afgestoten wanneer
je ze terug brengt in het lichaam. Daarnaast is het niet nodig
om cellen van embryo’s te gebruiken, wat stuit op ethische
bezwaren.”
Hoe werkt stamceltherapie?
Door stamceltherapie komen nieuwe cellen in plaats van
beschadigde of zieke cellen. Soms weten stamcellen spon-
taan welke cellen ze moeten vormen en is het voldoende
om stamcellen in te spuiten op de plaats van beschadiging.
Bij andere ziekten is het nodig om stamcellen eerst in het
laboratorium te ontwikkelen tot de juiste cellen en weefsels.
Deze weefsels kan men dan inbrengen op de plaats waar
ze nodig zijn.
Onderzoek
Pijnappel: ‘Twee dingen zijn echt heel belangrijk bij stamcel-
therapie en daar wordt nog veel onderzoek naar gedaan.
Ten eerste kunnen stamcellen wanneer ze zich in een ver-
keerde omgeving bevinden ongecontroleerd gaan groeien
en tumoren gaan vormen. Dit kan voorkomen worden
door voor de transplantatie het juiste celtype te isoleren.
Daarnaast is het belangrijk dat de cellen die ingebracht
worden uiteindelijk echt gaan doen wat je wilt. Gaan inge-
brachte spiercellen bijvoorbeeld echt functioneren zoals de
andere spiercellen? Wanneer cellen alleen een stofje hoeven
af te geven is dat gemakkelijker. Deze cellen kunnen bij-
voorbeeld werkzaam zijn in plaats van een enzymvervan-
gingstherapie.’ Pijnappel vervolgt: ‘Momenteel wordt er veel
onderzoek bij muizen gedaan met behulp van iPS cellen.
Het uiteindelijke doel is om deze cellen te gebruiken bij de
behandeling van ziekten. Pas als dierproeven succesvol zijn,
kan het onderzoek worden uitgebreid naar mensen.
Ook worden iPS cellen vaak gebruikt als ziektemodel,
ze worden omgevormd tot cellen met een bepaalde ziekte
en vervolgens wordt onderzocht wat er mis is en wat
mogelijk effect kan hebben. Daarnaast kunnen bestaande
medicijnen op iPS cellen worden getest om te kijken of ze
voor meer afwijkingen kunnen helpen.’
